МОСКВА, 1 сентября. /ТАСС/. Химики выяснили, что эффективность работы "нобелевского" геномного редактора CRISPR/Cas можно утроить, если упаковать его компоненты в жировые наночастицы, покрытые своеобразной "шубой" из переплетенных нитей ДНК. Об этом сообщила пресс-служба американского Северо-Западного университета.
"Геномный редактор CRISPR/Cas представляет собой невероятно мощный инструмент для корректирки генов, связанные с болезнями. Его широкому использованию мешает то, что компоненты CRISPR/Cas нужно очень точечным образом доставить в те клетки, где нужно исправить "опечатки" в геноме. Созданные нами сферические нуклеиновые кислоты позволяют максимизировать эффективность этой доставки", - заявил профессор Северо-Западного университета (США) Чад Миркин, чьи слова приводит пресс-служба вуза.
Химики уже больше трех десятилетий разрабатывают и изучают свойства так называемых сферических нуклеиновых кислот. Так ученые называют особый класс наночастиц, которые состоят из особым образом переплетенных коротких нитей ДНК или РНК, окружающих ядро из неорганического материала или включающих в себя полость, которую можно заполнить произвольным набором молекул.
Еще в конце 1990 годов химики обнаружили, что эти частицы активно поглощаются многими типами клеток без каких-либо внешних стимулов, что позволяет использовать их для доставки различных молекул внутрь конкретных тканей или органов тела человека или подопытных животных. Эта особенность сферических нуклеиновых кислот натолкнула ученых на мысль, что их можно использовать в качестве внешней "упаковки" для жировых наночастиц, используемых для доставки генной терапии.
Руководствуясь этой идеей, ученые поместили внутрь этих частиц кольцевую цепочку ДНК, которая кодирует инструкции по сборке трех ключевых компонентов CRISPR/Cas - фермента Cas9, короткого РНК-шаблона для удаления поврежденного участка генома, и образца ДНК с корректной версией гена GRIN2B, мутации в котором связаны с предрасположенностью шизофрении.
Последующие опыты на культурах трех разных типов человеческих клеток показали, что новые наноструктуры успешно доставляют генную терапию примерно в 40-70% случаев, что вдвое или втрое выше типичной эффективности редактирования генома при помощи обычных жировых наночастиц. В перспективе, это значительно расширит применимость генной терапии и позволит использовать наночастицы в качестве действенной и более безопасной альтернативы для ретровирусов, при помощи которых обычно доставляется генная терапия, подытожили химики.