СИРИУС /Федеральная территория/, 30 августа. /ТАСС/. Ученые научно-технологического университета "Сириус" создают препарат для генной терапии нейропатии Лебера - заболевания, которое приводит к потере зрения. Разработка находится на стадии первичного испытания препарата на нескольких животных моделях, сообщил ТАСС руководитель направления "Генная терапия" Научного центра трансляционной медицины университета "Сириус" Александр Карабельский.
"Оптическая нейропатия Лебера - генетическое заболевание, вызванное мутацией в одном из генов митохондриальной ДНК. Это приводит к атрофии зрительного нерва и человек постепенно теряет зрение. Единственным надежным решением данной проблемы на сегодняшний день является генная терапия. В рамках проекта наша научная группа создает препарат на основе адено-ассоциированного вирусного вектора, - сказал Карабельский. - Разработка на стадии первичных испытаний на животных. Препараты были наработаны и охарактеризованы на клеточных моделях, подтверждена их биологическая активность. <...> Мы рассматриваем мышей, крыс и кроликов в качестве возможных моделей для индукции заболевания с последующей терапией".
Карабельский уточнил, что сложность исследований в области генной терапии глазных болезней в том числе связана с необходимостью проведения сложных хирургических манипуляций.
"Нам необходима модель заболевания, где эффект от терапии был бы более выраженным и помог оценить дозозависимый эффект от инъекций", - отметил ученый.
Научно-технологический университет "Сириус" создан в 2019 году по поручению президента России Владимира Путина. Здесь развиваются проекты в области геномики, иммунобиологии, нейробиологии, генной терапии, редактирования генома растений, робототехники, климата, клинической психологии. В исследования с первых дней включены студенты магистратуры и аспирантуры.