МОСКВА, 14 декабря. /ТАСС/. Ученые завершат разработку сразу нескольких генетических терапий от распространенных форм болезни Паркинсона, вызванных мутациями в генах LARK2 и GBA, уже в ближайшие три года. Об этом в среду сообщил заместитель директора по научной работе Научного центра неврологии Сергей Иллариошкин на конференции "Генная терапия: настоящее и будущее".
"Я очень хочу надеяться, что для болезни Паркинсона, ее самых частых вариантов, данная проблема решится буквально за несколько ближайших лет, когда начнутся третьи фазы клинических испытаний около полудюжины самых перспективных генных терапий. Для носителей тех вариантов болезни, которые вызываются мутациями в генах LARK2 и GBA это вопрос ближайших трех лет", - заявил Иллариошкин.
Болезнь Паркинсона - прогрессирующее заболевание нервной системы, при котором некоторые нервные клетки мозга постепенно разрушаются или умирают. Такие симптомы, как дрожь, замедленное движение, напряжение в мышцах, нарушение осанки, изменение речи, могут проявляться постепенно и ухудшаться с течением времени. Обычно отклонения развиваются у людей в возрасте 60 лет и старше.
Как отметил Иллариошкин, помимо медикаментозных методов лечения болезни Паркинсона, зарубежные и российские исследователи сейчас разрабатывают различные формы генной терапии, нацеленные на подавление этого нейродегенеративного заболевания. Часть из них направлена на исправление мутаций, связанных с гибелью нейронов черной субстанции, а другие заставляют выжившие клетки мозга активнее вырабатывать дофамин.
В частности, российские ученые разрабатывают подход, в рамках которого медики будут выращивать большое число нейронов из культур клеток пациентов, обрабатывать их при помощи генной терапии для исправления мутаций и затем вводить их назад в мозг больного. Как показали опыты на модельных животных с поврежденной черной субстанцией, такая процедура восстанавливает баланс дофамина в мозге животных и возвращает им подвижность.
"Я надеюсь на то, что эти подходы будут уже в скором времени внедрены в клиническую практику, в том числе и с участием российских разработчиков, институтов и компаний. По сути, уже сейчас для нас начинается новая эпоха в развитии генной терапии и персонализированной неврологии", - подытожил ученый.
