ВЛАДИМИР, 31 января. /ТАСС/. Ученые владимирской фармацевтической компании "Генериум" разработали оригинальные препараты для лечения тяжелых орфанных заболеваний - синдрома Хантера и наследственного ангионевротического отека. Разработки получили разрешение на проведение клинических испытаний, сообщил ТАСС гендиректор компании Дмитрий Кудлай.
"Мы приступаем к проведению клинических испытаний двух оригинальных продуктов, применяемых при лечении наследственного ангионевротического отека и мукополисахаридоза типа II (синдрома Хантера)", - сказал он.
Синдром Хантера, или мукополисахаридоз II типа - редкое генетическое заболевание, при котором из-за дефицита фермента идуронат-2-сульфатазы в тканях организма накапливаются крупные молекулы сахаров. Болезнь вызывает нарушения во многих органах, включая скелет, сердце, дыхательную и нервную систему, в отсутствие специфической терапии это приводит к смерти в подростковом возрасте. Сейчас для лечения болезни применяются препараты на основе крупных молекул, которые возмещают дефицит фермента во всех тканях, однако неспособны проникнуть в мозг - это спасает жизнь пациентам, но у людей страдают неврологические функции и когнитивное развитие.
Кроме того, начинаются клинические испытания препарата рекомбинантного ингибитора С1-эстеразы для терапии наследственного ангионевротического отека - редкого заболевания, в результате которого неконтролируемые внутренние реакции в крови, приводят к отекам не теле, в ряде случаев это приводит к удушью и смерти. Сегодня для лечения заболевания применяют концентрат C1-ингибитора, выделенный из плазмы крови здоровых доноров, или рекомбинантный С1-ингибитор, получаемый из молока генно-модифицированных кроликов. Эти препараты являются импортными и дорогими, что существенно ограничивает их применение в РФ.
"Новая молекула идуронат-2-сульфатазы с оригинальным механизмом действия способна доставляться к нейронам головного мозга, как и в другие органы, что даст больным возможность вести полноценную жизнь, а детям не отставать в психическом развитии. А рекомбинантный препарат С1-ингибитора, выделяется в своей группе тем, что он первый сделан в культуре клеток млекопитающих, что заметно улучшит его экономическую доступность. Особые перспективы мы видим в применении при тяжелых септических состояниях у детей", - уточнил Кудлай, отметив, что клинические испытания продлятся не менее двух лет.
О компании
"Генериум" - российская компания, занимающаяся разработкой, производством и продвижением высокоэффективных биотехнологических препаратов. В состав группы входит завод по производству генно-инженерных препаратов и центр разработки генно-инженерных препаратов, а также центр разработки и производства клеточных продуктов. В 2018 году компании была присуждена премия правительства в области науки и техники за разработку препарата для лечения гемофилии. Сегодня компания выпускает восемь лекарственных препаратов, один внутрикожный и один лабораторный тесты, которые применяются в России и за рубежом, на различных стадиях разработки находится более 30 препаратов, часть из которых не имеет мировых аналогов.
