Производство вирусов для генной терапии планируют создать в Казани

МОСКВА, 14 декабря. /ТАСС/. Исследователи из Казанского федерального университета и их индустриальные партнеры сейчас разрабатывают планы по созданию эффективного и высокотехнологичного производства аденоассоциированных вирусных платформ, которые используются в генной терапии. Об этом в среду сообщил директор научно-клинического центра прецизионной и регенеративной медицины КФУ Альберт Ризванов.

"Сейчас мы вместе с индустриальным партнером проводим проектные работы по созданию производства в Казани аденоассоциированных векторов для клинического применения, при выращивании которых будут соблюдаться все передовые научные и производственные практики", - заявил Ризванов.

Как отметил исследователь, различные формы аденоассоциированного вируса человека (AAV) сейчас являются одним из самых популярных и успешных платформ для создания различных форм генной терапии. Это связано с небольшими размерами генома вируса AAV, предсказуемостью его поведения и низкой иммуногенностью. На сегодняшний день на его базе уже созданы или разрабатываются терапии от гемофилии, спинальной мышечной атрофии, болезни Парксинсона и сердечной недостаточности.

Ризванов отметил, что сейчас в России отсутствуют открытые и доступные площадки для контрактного производства небольших опытных партий генных препаратов, применяемых в экспериментах и клинических испытаниях. Это сдерживает развитие отечественных препаратов на базе аденоассоциированных векторов, что ученые планируют решить в рамках проекта по производству современных и высокотехнологичных AAV-платформ для генной терапии.

В частности, российские ученые сейчас разрабатывают генную терапию, направленную на лечение GM2-ганглиозидоза, тяжелого наследственного заболевания, которое возникает в результате появления мутаций в генах HEXA и HEXB. Их повреждение приводит к накоплению токсичных молекул-ганглиозидов в нервных клетках, что вызывает серьезные задержки в развитии детей и резко повышает вероятность их ранней смерти. Исправление мутаций в этих генах при помощи AAV-вирусов, как надеются ученые, позволит существенно продлить жизнь детям и предотвратит появление регресса в их развитии.