МОСКВА, 11 августа. /ТАСС/. Минздрав России выдал разрешение биотехнологической компании Biocad ("Биокад") на проведение первой и второй фазы клинических исследований препарата для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Эта информация содержится в государственном реестре лекарственных средств.
Спинальная мышечная атрофия - генетическое заболевание, которое ослабляет мышцы и вызывает проблемы с движением. Болезнь делится на 4 типа и развивается у детей и взрослых, однако наиболее тяжелая форма (тип I) проявляется у младенцев до 6 месяцев. Раньше такие пациенты редко выживали дольше первых нескольких лет жизни. Среди симптомов может быть слабость в руках и ногах, подергивание или дрожание мышц, искривление позвоночника, затрудненное дыхание и проблемы с глотанием.
"Открытое несравнительное клиническое исследование безопасности и эффективности аденоассоциированного вирусного вектора с геном SMN (ANB-004 (АО "Биокад, Россия")) при его однократном внутривенном введении в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией", - говорится в протоколе.
Согласно данным реестра, исследования пройдут в пяти российских медицинских организациях. Их завершение запланировано на 30 июня 2031 года. Как пояснили ТАСС в пресс-службе компании, включение в исследование первого пациента планируется осенью 2022 года. Участие в нем смогут принять дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев. Предварительно участие в клинических исследованиях первой-второй фазы смогут принять 12 пациентов.
Раннюю разработку первого российского генотерапевтического препарата для лечения СМА Biocad начала в 2018 году, первые эксперименты по оценке эффективности препаратов на животных стартовали спустя год. В результате них определили эффективную и безопасную дозу для первого введения пациентам, напомнили в компании. Там также рассказали, что принцип действия препарата ANB-4 основан на заместительной генотерапии. С помощью терапевтического вектора в клетки пациента доставляются копии "здорового" гена SMN1. Белок, который начинает продуцировать организм пациента, защищает мотонейроны от гибели и на годы предотвращает развитие СМА.
"Мы ожидаем лучший профиль безопасности за счет того, что этот препарат будет меньше затрагивать нецелевые ткани и органы. Для него целевой является нервная ткань, для которой необходимо обеспечить доставку копии "здорового" гена SMN-1. Мы ожидаем, что пациентам будет достаточно одной инъекции препарата", - рассказала вице-президент по клинической разработке и исследованиям Biocad Юлия Линькова.
О компании
Biocad - российская биотехнологическая компания, объединяющая научно-исследовательские центры, фармацевтическое и биотехнологическое производство и соответствующие международным стандартам доклинические и клинические исследования. Biocad - компания полного цикла создания лекарственных препаратов - от поиска молекулы до массового производства и маркетинговой поддержки. Компания создает препараты для лечения онкологических, аутоиммунных и других социально значимых заболеваний. Ее продуктовый портфель состоит из 61 лекарственного препарата, из которых 9 - оригинальные, а 22 - биологические. Около 40 продуктов находятся на разных стадиях разработки.